La recente riforma dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha suscitato moltissime polemiche. Il provvedimento, approvato l’8 novembre scorso senza un precedente confronto parlamentare, ha di fatto ridisegnato l’organigramma dell’Agenzia, suscitando la preoccupazione di molti esponenti della comunità scientifica per le possibili ripercussioni sul grado di indipendenza dell’ente rispetto alle istituzioni politiche.

Secondo Nello Martini – fondatore e primo direttore generale dell’Aifa, autore del libro Farmaci tra regole e cultura. Dalla nascita dell’Aifa alle nuove sfide della governance farmaceutica, edito da Il Pensiero Scientifico Editore – a oggi non è però possibile trarre conclusioni certe su quelle che saranno le conseguenze della riforma. “Non è ancora chiaro quale sarà il disegno – spiega in un’intervista rilasciata a Senti chi parla – quali saranno i compiti, le funzioni, il ruolo e l’indipendenza, perché siamo ancora in attesa del decreto attuativo”.

“C’è un grande rischio: che si arrivi al 30 giugno senza che la nuova Agenzia sia completamente attiva”

La questione più urgente, secondo Martini, è un’altra. Nelle scorse settimane è stato infatti nominato un direttore facente funzioni – Anna Rosa Marra, in precedenza responsabile dell’Area vigilanza post-marketing – ed è stata annunciata una proroga della Commissione tecnico-scientifica (Cts) e della Commissione prezzi e rimborso (Cpr), le quali resteranno in carica fino al 30 giugno 2023. Entro quella data dovranno quindi essere espletati tutti i passaggi formali – richieste ufficiali, confronti, discussioni, decreti, analisi della Conferenza Stato-Regioni e della Corte dei Conti, pubblicazioni in Gazzetta ufficiale e altri – necessari a rendere operativa la nuova Agenzia.

“C’è un grande rischio: che si arrivi al 30 giugno senza che la nuova Agenzia sia completamente attiva”, sottolinea Martini. “E quello di un blocco è un pericolo con un rischio molto alto, perché verrebbe a mancare la possibilità di intervenire in un settore delicatissimo come quello dei farmaci”. In una situazione di questo tipo l’Agenzia potrebbe infatti non essere in grado di intervenire, ad esempio, per ritirare dal mercato un farmaco che si scopre essere molto tossico, determinando così un rischio per la salute dei cittadini.

La riforma dell’Aifa e il rapporto tra scienza e politica

A prescindere da quello che succederà nei prossimi quattro mesi il rischio che con questa riforma l’Agenzia diventi meno indipendente è reale. Come spiega Martini nel capitolo del suo libro dedicato alla nascita dell’ente regolatorio italiano, infatti, la struttura originale dell’Aifa era stata pensata proprio per allontanare il governo del farmaco dal controllo del ministero della Salute e, quindi, della politica. Centrale in questo senso era il dualismo tra la figura del direttore generale, responsabile degli aspetti tecnico-scientifici, e quella del presidente del Consiglio d’amministrazione, responsabile degli aspetti economico-organizzativi.

“Questa riforma abolisce la figura del direttore generale – spiega Martini, che attualmente ricopre il ruolo di presidente della Fondazione Ricerca & Salute – che era una figura cardine, in qualche modo garanzia dell’indipendenza tecnico-scientifica dell’Agenzia, e istituisce una figura monocratica che è quella del presidente del Consiglio d’amministrazione”. In aggiunta a questa figura, che costituirà inoltre il nuovo rappresentante legale dell’Aifa, la riforma prevede poi la nomina di un direttore scientifico e di un direttore amministrativo. Due figure, queste, istituite in realtà già nel 2019 dalla riforma dell’allora ministra della Salute Giulia Grillo ma a oggi mai nominate.

“Si devono attendere i decreti attuativi, perché è lì che si capirà se l’autonomia verrà mantenuta o meno”

La soppressione della figura del direttore generale potrebbe quindi ridurre quella distanza tra scienza e politica che aveva caratterizzato l’impianto originario dell’Agenzia, mettendo il presidente del CdA in una duplice condizione di controllore e controllato. Tuttavia, come sottolinea Martini, tale iniziativa arriva in una fase storica che aveva già visto, anche prima della riforma in questione, un indebolimento dell’indipendenza dell’Agenzia. “Negli ultimi anni, forse anche per un effetto straordinario della pandemia, anche nelle decisioni tecniche (fare o non fare i vaccini, quando farli, le dosi, eccetera) c’era stata, diciamo, una vicinanza della politica, che più volte è entrata, a mio modo di vedere, in valutazioni di tipo tecnico-scientifico”, ricorda.

L’altro punto della riforma che ha suscitato delle polemiche, poi, riguarda la scelta di unificare la Cts, dedita all’analisi delle domande di autorizzazione all’immissione in commercio di nuovi medicinali, e la Cpr, impegnata a fornire supporto tecnico ai fini della contrattazione dei prezzi dei farmaci rimborsati dal Servizio sanitario nazionale, in una nuova Commissione unica scientifica ed economica (Cse).  La quasi totalità delle critiche riguarda il ridimensionamento del numero totale dei membri delle commissioni, che passerà da 17 a 10, ritenuto insufficiente per espletare le pratiche di autorizzazione e rimborso.

Tuttavia, come evidenziato dallo stesso Martini in una lettera inviata qualche settimana fa a Quotidiana Sanità, anche la precedente Commissione unica del farmaco (Cuf) – quella operativa nei bienni 2001-2002 e 2003-2004 – era costituita da dieci membri ed era comunque riuscita a finalizzare tutte le procedure di prezzo e rimborso e a operare la prima revisione sistematica del prontuario farmaceutico. È presto, quindi, per dire se la capacità dell’Agenzia di svolgere attività regolatoria sarà veramente ridimensionata. “Si devono attendere i decreti attuativi, perché è lì che si capirà se l’autonomia verrà mantenuta o meno”.

Gli elementi attraverso cui leggere la riforma dell’Agenzia saranno – secondo Martini – i compiti, le funzioni e le nomine del presidente e del direttore scientifico. “C’è ancora margine per ridisegnare un’Agenzia che abbia una sua autonomia tecnica nella figura del direttore scientifico e una sua capacità manageriale, e non tecnica, nella figura del presidente. Sarà così? Bisognerà attendere e fare una lettura attenta del decreto attuativo. Allora capiremo meglio il livello e il grado di autonomia dell’Agenzia rispetto alla politica”.

L’indipendenza dell’Aifa in un mondo che cambia

Va detto che della necessità di riformare l’Aifa si parlava già da qualche anno. La proroga delle commissioni al 30 giugno, ad esempio, è addirittura la quinta da quando, a settembre del 2020, il loro mandato sarebbe teoricamente giunto a termine. Negli ultimi anni, poi, lo scontro durissimo tra il direttore generale Nicola Magrini e il presidente Giorgio Palù ha più volte causato delle difficoltà nell’espletamento delle funzioni dell’Agenzia. Il tutto in un contesto, come quello della governance farmaceutica, caratterizzato da una crescente complessità e con diverse nuove sfide all’orizzonte.

“Sono cambiate molte cose. Abbiamo nuovi farmaci, farmaci orfani e della medicina rigenerativa come le Car-T e le terapie geniche, l’oncologia mutazionale. Quindi la struttura e anche le funzioni cambiano –  sottolinea il presidente della Fondazione Ricerca & Salute – però gli elementi fondanti dovrebbero rimanere gli stessi”. Di quegli elementi fondanti Martini parla abbondantemente nel suo libro, i cui capitoli ripercorrono tutte le principali iniziative portate avanti durante gli anni passati a capo del Servizio farmaceutico del ministero della Salute prima e dell’Aifa poi, alcune delle quali fatte proprie in seguito anche dalle altre agenzie regolatorie europee.

Si pensi, ad esempio, alla creazione dei registri o agli sforzi fatti per favorire la diffusione di una cultura dell’appropriatezza prescrittiva come l’istituzione dell’Osservatorio sull’impiego dei medicinali e l’avvio di un imponente programma di formazione a distanza. “Ci sono alcune funzioni che dovrebbero essere addirittura riattivate. Oggi manca completamente un’informazione indipendente sui farmaci nei confronti dei medici di medicina generale, che invece era un punto chiave dell’Agenzia e della legge che l’ha istituita”. Altre funzioni fondamentali sono state invece progressivamente ridimensionate a partire da quando, nel 2008, Martini è stato ingiustamente allontanato dalla direzione dell’Aifa. Tra queste, in primis, il programma di ricerca indipendente finanziato con un fondo costituito con il 5% delle spese utilizzate dalle industrie farmaceutiche l’organizzazione di congressi, che secondo Martini dovrebbe avere ancora un ruolo centrale.

“Io penso che oggi la ricerca indipendente non dovrebbe essere promozione, da parte dell’Aifa, di piccoli studi. Dovrebbe essere la creazione di una piattaforma larga di ricerca, la quale dovrebbe essere attivata tutte le volte che si pone un problema rilevante che non incontra l’interesse della ricerca profit e dell’industria farmaceutica”. Una soluzione, questa, che in una situazione come la pandemia di covid-19 avrebbe permesso, ad esempio, di raccogliere in tempo reale dati relativi a interventi terapeutici e strategie di prevenzione.

Se alcuni aspetti del progetto originale dell’Aifa dovrebbero essere aggiornati per adattarsi alle nuove sfide della governance farmaceutica, i principi fondanti che avevano portato alla nascita dell’Agenzia e in seguito al suo riconoscimento da parte della comunità scientifica internazionale dovrebbero, secondo Martini, rimanere gli stessi. Tra questi, l’autonomia tecnico-scientifica, l’indipendenza, l’autorevolezza, la distinzione delle funzioni della presidenza e della direzione scientifica, la centralità dell’appropriatezza prescrittiva. “Bisogna in qualche modo rivedere l’Agenzia in base ai nuovi bisogni emergenti – conclude il primo direttore generale dell’Aifa – ma tenendo saldi i principi fondamentali”.