Dopo sei anni di duro lavoro, un team di ricercatori del Cold Spring Harbor Laboratory coordinato da Christopher R. Vakoc ha annunciato con un articolo sulla rivista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS) di aver messo a punto un nuovo approccio terapeutico nella lotta ai tumori, la cosiddetta terapia di differenziazione, e di averla testata con successo su cellule di rabdomiosarcoma pediatrico. “Ricerche come questa sono il terreno da cui nascono nuovi farmaci”, spiega Vakoc.
In cosa consiste questa terapia di differenziazione che – se la sua efficacia sarà confermata da studi randomizzati nei prossimi anni – promette letteralmente di rivoluzionare l’Oncologia clinica? Vakoc e il suo team hanno trasformato cellule tumorali in cellule normali proprio “invertendo” i meccanismi molecolari che avevano originato il tumore.
Sottoponendo a un sofisticato esame genetico brevettato al Cold Spring Harbor Laboratory le cellule di un rabdomiosarcoma pediatrico del tessuto muscolare, è stato evidenziato il ruolo decisivo della proteina NF-Y nella differenziazione delle cellule. Una volta bloccata la sintesi e quindi l’azione di questa proteina, i ricercatori hanno assistito a un fenomeno impressionante: le cellule si sono ritrasformate in cellule muscolari del tutto normali, il tumore ha perso rapidamente la sua natura malingna e si è riconvertito in una massa di tessuto muscolare.
“Questa tecnologia ci permette di analizzare qualsiasi tumore e andare a caccia del fattore molecolare che ha causato la sua differenziazione”, spiega ancora Vakoc. “Un passo decisivo per rendere la terapia di differenziazione possibile”. Finora i due tipi di tessuto tumorale su cui la procedura ha avuto successo sono stati un sarcoma di Ewing e un rabdomiosarcoma pediatrico, ma l’approccio è teoricamente applicabile a tutti i tumori solidi. La riprogrammazione della trascrizione è infatti un evento critico per la trasformazione di una cellula sana in una cellula tumorale: se si individuano con precisione i pathway molecolari di questa riprogrammazione, si può bloccare o addirittura – come promettono i ricercatori del Cold Spring Harbor Laboratory – invertire il processo.
